Các loại thuốc mới ra đời sẽ mở ra cơ hội điều trị, thay đổi cuộc sống cho hàng triệu bệnh nhân. Tuy nhiên, phát triển và sản xuất thuốc mới là một quá trình vô cùng gian nan, cần nhiều thời gian nghiên cứu và có nguồn lực khổng lồ. Mỗi năm trên thế giới có vài chục loại thuốc mới được cấp phép đưa vào sử dụng, nhưng trước đó đã có hàng chục nghìn loại thuốc ứng cử viên đã bị loại bỏ. Tìm kiếm, phát triển và sản xuất thuốc mới là một quá trình rất dài và phức tạp, mỗi thành công đều được xây dựng nên từ rất nhiều những thất bại. Trung bình, quá trình một loại thuốc mới từ khi nghiên cứu, phát triển đến khi đưa ra thị trường sẽ mất khoảng 10-15 năm và tiêu tốn hơn 1 tỷ đô la. Việc tìm ra một loại thuốc điều trị mới đòi hỏi những nguồn lực to lớn, những ý tưởng khoa học xuất sắc, nỗ lực bền bỉ của các nhà khoa học. Thành quả sự ra đời các loại thuốc mới là vô cùng to lớn, sẽ mang lại niềm hy vọng, cơ hội điều trị, thay đổi cuộc sống cho hàng triệu bệnh nhân. Quy trình sản xuất thuốc phải tuân thủ một trình tự nhất định. Theo cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA), quá trình phát triển, sản xuất thuốc gồm 5 bước cơ bản như sau: Trước khi khám phá ra thuốc, các nhà khoa học phải đi sâu nghiên cứu nguyên nhân gây bệnh ở mức độ phân tử. Những kiến thức này là cơ sở để phát triển những hợp chất có khả năng ức chế, đảo ngược các quá trình gây bệnh. Từ hàng ngàn hợp chất tiềm năng, thông thường chỉ có một vài chất đáp ứng các tiêu chuẩn để tiến hành những nghiên cứu xa hơn. Khi các nhà nghiên cứu đã xác định một hợp chất có triển vọng phát triển, họ sẽ tiến hành các thí nghiệm để thu thập thông tin về:
Quá trình này tốn rất nhiều thời gian và nguồn lực. Từ vài nghìn hoạt chất ban đầu, thông thường chỉ có một số lượng rất ít hoạt chất tiềm năng đáp ứng đầy đủ tiêu chuẩn để tiến hành các bước nghiên cứu tiếp theo.  Thuốc được sản xuất thế nào? là câu hỏi được nhiều người quan tâm Trước khi thử nghiệm một loại thuốc trên người, các nhà nghiên cứu phải thực hiện các nghiên cứu tiền lâm sàng nhằm tìm hiểu thuốc có tiềm năng gây ra độc tính hay không. Hai phương pháp bắt buộc thực hiện trong nghiên cứu tiền lâm sàng là: in vitro và in vivo. In vitro là phương pháp nghiên cứu được thực hiện với đối tượng là các phân tử sinh học, tế bào được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Trong khi đó, in vivo là phương pháp nghiên cứu tác động của thuốc trên các động vật thí nghiệm như chuột, thỏ,... Các nghiên cứu tiền lâm sàng sẽ cung cấp các thông tin về liều lượng và mức độ độc tính của thuốc. Dựa vào các thông tin này, các nhà nghiên cứu sẽ xem xét lại hoạt chất đang nghiên cứu có nên được thử nghiệm trên người hay không. Nghiên cứu lâm sàng là những nghiên cứu tác động của thuốc trực tiếp trên cơ thể người. Quá trình nghiên cứu lâm sàng gồm các bước: Thiết kế nghiên cứu lâm sàng Trước khi bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu phải xem xét lại toàn bộ các thông tin hiện có để phát triển bộ câu hỏi, mục tiêu, cách thức tiến hành nghiên cứu. Một số vấn đề quan trọng cần xác định là:
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng của thuốc trước khi ra thị trường Giai đoạn thử nghiệm lâm sàng thuốc thường tiến hành qua ba giai đoạn gồm: Trình cơ quan quản lý cấp phép thử nghiệm lâm sàng Các nhà sản xuất thuốc phải nộp hồ sơ theo quy định để xin cơ quan quản lý cấp phép thực hiện thử nghiệm lâm sàng. Các chuyên gia từ các cơ quan quản lý y tế phải kiểm tra toàn bộ thông tin từ bộ hồ sơ nghiên cứu thuốc nhằm đảm bảo các tình nguyện viên tham gia không gặp các rủi ro trong quá trình thử nghiệm. Các cơ quan quản lý có thể ra quyết định đồng ý cho các công ty được nghiên cứu lâm sàng trên người hoặc cũng có thể yêu cầu dừng, hoãn thử nghiệm nếu điều kiện nghiên cứu không đảm bảo. Tiến hành nghiên cứu lâm sàng Sau khi được sự cho phép từ cơ quan quản lý, nghiên cứu lâm sàng của thuốc sẽ được tiến hành và thực hiện qua 4 giai đoạn:
Trong suốt các giai đoạn nghiên cứu, các cơ quan quản lý sẽ tiến hành giám sát nhằm đảm bảo tính trung thực khách quan, cũng như sự an toàn cho người tham gia. Thử nghiệm thuốc lâm sàng là một quy trình sản xuất thuốc Để xin cấp phép lưu hành thuốc, nhà sản xuất thuốc phải gửi bộ hồ sơ đầy đủ các dữ liệu gồm: quá trình khám phá và phát triển thuốc, các thông tin khoa học chứng minh hiệu quả và độ an toàn của thuốc qua kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng và nghiên cứu lâm sàng, dạng bào chế, quy trình sản xuất, cách ghi nhãn thuốc,... Hội đồng chuyên gia từ cơ quan quản lý sẽ thẩm định bộ hồ sơ đăng ký để quyết định có cấp phép sản xuất thuốc, lưu hành thuốc hoặc không. Sau khi vượt qua giai đoạn 3 thử nghiệm lâm sàng, nhà sản xuất đã có thể xin cấp phép lưu hành sản phẩm, lúc này thuốc mới chỉ được sử dụng trên một tập đối tượng khoảng vài nghìn người bệnh. Thuốc có thật sự an toàn hay không chỉ biết được sau vài năm thuốc được lưu hành trên thị trường với một tập lớn người sử dụng. Do đó cơ quan quản lý sẽ tiếp tục theo dõi các vấn đề liên quan đến lưu hành thuốc, thu thập các báo cáo về thuốc để đưa ra những hướng dẫn kịp thời trong trường hợp thuốc xảy ra những vấn đề không mong muốn. Để được tư vấn trực tiếp, Quý Khách vui lòng bấm số 1900 232 389 (phím 0 để gọi Vinmec) hoặc đăng ký lịch khám tại viện TẠI ĐÂY. Nếu có nhu cầu tư vấn sức khỏe từ xa cùng bác sĩ Vinmec, quý khách đặt lịch tư vấn TẠI ĐÂY. Tải ứng dụng độc quyền MyVinmec để đặt lịch nhanh hơn, theo dõi lịch tiện lợi hơn Nguồn tham khảo: health.gov.au, fda.gov, pharmaceutical-journal.com XEM THÊM:
Phát minh và sản xuất ra thuốc mới là quá trình tìm và khám phá ra thuốc có tiềm năng chữa bệnh cho con người. Quá trình phát hiện và sản xuất một loại thuốc mới về căn bản sẽ phải trải qua 7 giai đoạn. Để có thể tạo ra một loại thuốc mới, các nhà nghiên cứu cần trải qua một quá trình xuyên suốt và chặt chẽ. Một loại thuốc để đến được tay người bệnh cần trải qua lần lượt 7 giai đoạn như sau: Giai đoạn 1: Nghiên cứu- tìm ra cách tiếp cận mới để điều trị bệnh lý hoặc các vấn đề về sức khỏe Ở giai đoạn đầu tiên này, các nhà nghiên cứu sẽ căn cứ vào sự hiểu biết về sinh học để nhận biết và xách định được thuốc mới. Cốt lõi quan trọng của công việc này là phải xác định chính xác loại thuốc mới đó. Nó là vô cùng quan trọng bởi nó có ảnh hưởng đến quá trình sinh bệnh theo cách mà ngành khoa học gợi ý. Khi đã xác định được loại thuốc mới, các nhà nghiên cứu cần tìm ra các hợp chất hóa học hoặc tự nhiên có thể ức chế hoặc tăng hoạt động thuốc mới đó. Các kỹ thuật khoa học hiện đại và phát triển như ngày nay cho phép các nhà nghiên cứu sàng lọc ra được hàng trăm hợp chất cho hoạt động này rất nhanh. Các nhà nghiên cứu sẽ chọn ra các hợp chất mà cho ra kết quả như mong đợi và tạm đặt cho cái tên là HIT. HIT là các phân tử nhỏ được phát hiện ở giai đoạn sớm nhất khi sàng lọc. Giai đoạn 2: Khám phá- phát triển và nghiên cứu các hợp chất có thể thay đổi quá trình bệnh lý Sau khi các nhà nghiên cứu xác định được các HIT, họ sẽ tiến hành thu hẹp các hợp chất có khả năng bằng các thử nghiệm sâu hơn để nhằm tìm ra được các hợp chất dẫn. Các hợp chất dẫn đạt tiêu chuẩn của các nhà nghiên cứu khi đạt được những yếu tố sau: Hợp chất dẫn đạt được mục tiêu tác động trên quá trình bệnh lý một cách chọn lọc. Hợp chất dẫn an toàn khi cho vào cơ thể. Hợp chất dẫn tiếp cận được nơi thích hợp trong cơ thể để trị bệnh. Hợp chất dẫn tồn tại được đủ lâu trong cơ thể để đạt được hiệu quả như mong muốn. Hợp chất dẫn có thể sản xuất được để tạo ra một nguồn nguyên liệu ổn định, phục vụ nhu cầu sử dụng của con người. Hợp chất dẫn ít có tác dụng phụ. Giai đoạn 3: Thử nghiệm tiền lâm sàng- Hiểu được hợp chất hoạt động trong cơ thể như thế nào và tác dụng của nó. Ở giai đoạn này, các nhà nghiên cứu sẽ tiến hành nghiên cứu chi tiết hơn về các hợp chất dẫn. Thử nghiệm tiền lâm sàng bằng cách thử trên các tế bào sống, vi khuẩn hoặc mô cấy trong phòng thí nghiệm, hoặc trên động vật để các nhà khoa học có thể hiểu được về cách phản ứng của hợp chất. Giai đoạn này thành công thì các nhà nghiên cứu mới cân nhắc thử nghiệm trên người. Giai đoạn 4: Thử nghiệm lâm sàng- tiến thử nghiệm trên người Trước khi tiến hành thử nghiệm trên người, Hội đồng kiểm tra Y đức sẽ lên kế hoạch xây dựng và xác định xem những thí nghiệm nào sẽ được tiến hành. Hội đồng Y đức có quyền bác bỏ hoặc dừng thí nghiệm bất cứ khi nào. Trước khi đưa vào sử dụng, các loại thuốc mới sẽ cần qua 3 giai đoạn thử nghiệm trên người trước. Khi thử nghiệm lâm sàng trên cơ thể người, sự an toàn của những người tham gia thử nghiệm là vô cùng quan trọng. Tất cả thử nghiệm lâm sàng sẽ đều tuân thủ theo hướng dẫn của Hội nghị quốc tế về hài hòa sử dụng dược phẩm trên người (ICH) và Tuyên ngôn Helsinki của Hiệp hội Y học Thế giới về các nguyên tắc đạo đức cho các nghiên cứu Y học liên quan đến người (2008). Giai đoạn 5: Cấp phép theo quy định- Thuốc mới được các cơ quan chức năng cấp phép Thuốc mới sau khi qua thử nghiệm thành công sẽ được nộp cho các cơ quan chức năng có liên quan để xin cấp phép. Dựa vào nghiên cứu cụ thể mà các nhà nghiên cứu sẽ đề nghị với cơ quan quản lý về đối tượng nào sử dụng thuốc mới để đạt hiệu quả để cơ quan quản lý quyết định. Theo đó, các cơ quan quản lý sẽ yêu cầu cung cấp các giới hạn và cảnh báo khi sử dụng các loại thuốc mới. Sau khi cơ quan quản lý cấp phép, thuốc mới sẽ được đưa vào đơn thuốc mà bác sĩ kê cho bệnh nhân. Giai đoạn 6: Cung cấp- sản xuất và vận chuyển thuốc đã được cấp phép để các bác sĩ kê đơn Thuốc mới đã được cơ quan quản lý cấp phép sẽ được đưa vào sản xuất và phân phối. Các bác sĩ sẽ được cung cấp thông tin về thuốc để kê đơn cho bệnh nhân. Giai đoạn 7: Giám sát- tiếp tục tìm hiểu thêm từ việc sử dụng thuốc mới Thuốc mới được đưa vào sử dụng, các nhà nghiên cứu sẽ hiểu biết được sâu hơn về tác dụng của chúng. Công việc này có ý nghĩa đánh giá về một loại thuốc thay đổi theo thời gian. Mọi chi tiết liên hệ: Văn phòng khoa Y-Dược : – – ĐT: 0972.938.849 || 0904.620.983 Email: |
